ＥＳ細胞を使った研究

遺伝子病の患者の核を移植したntES細胞を用いると、この細胞を適切に分化させることで、患者と同じ表現形質を持った体細胞を生検を回避して多量に得ることができるようになる。このような体細胞は、病因の研究や薬剤のスクリーニングなど治療法の開発に有用である。

ＥＳ細胞を用いた再生医療

ヒトES細胞を用いた再生医療は、現時点ではまだ開発中であり実現はされていない。
ES細胞を再生医療に応用するためには、まずES細胞をある特定の細胞に分化させなくてはならない。これについては、神経細胞や膵臓ベータ細胞などに効率的に分化させる方法が盛んに開発されている。その上で、分化した細胞を選択後、移植することになる。例えば糖尿病患者に対してインスリンを分泌する膵臓ランゲルハンス島（膵島）ベータ細胞に相当する細胞をES細胞の分化によって得て移植するという操作が必要となるが、主要組織適合抗原（MHC）が患者とES細胞の材料となった受精卵とで異なる事が大半であるために、移植しても拒絶されるという問題点がある。

ＥＳ細胞の倫理問題 日本

日本においては限定的に認められている。米国においても、公的研究費を用いない形での研究がハーバード大学幹細胞研究所などで行われているほか、カリフォルニア州においては、アーノルド・シュワルツェネッガー知事が認める方向を打ち出すなど大きな社会的議論になっている。また、受精卵を用いるES細胞の新たな作製を回避するために、次の項に述べるような方法も開発されている。